■来自东中国师范大学的教授江林的记者和东中国师范大学教授团队刘明雅（Liu Mingyao）和为期一周的实验室的年轻研究员陈·林格（Chen Liang）开发了高性能线粒体腺嘌呤基础编辑器（ETD-MTABES），Sensorinealural deafnels and Leigh syndrome and syndrome syndrome。此外，研究小组使用了修改后的DDCBE变体来首次实现线粒体病原体突变的原位原位校正，成功地扭转了利综合征的疼痛表型。最近在《自然生物技术》中发表了两项相关研究。 “这两项研究不仅重新定义了基因编辑技术的早期编辑技术的学术界，而且标志着在线粒体基因组基础编辑领域的卡帕纳（Kapana）努力。”德国汉诺夫大学的教授詹斯·博奇（Jens Boch）评论说。耐火线粒体疾病线粒体是org在大多数真核细胞中存在的Anelles并扮演“能源工厂”的作用。 （mtDNA）和遗传系统。在医疗领域的解决方案，因为传统医学很昂贵，只能减轻线粒体疾病的某些症状，这些症状无法治愈，也可以带来良好的效果。世界各地5,000人受到有害mtDNA突变的影响，其中几乎是95％的点突变。这些疾病会影响整个身体的许多器官，症状严重且难以治愈。 “李·达利（Li Dali）告诉《中国科学日报》。随着基因编辑技术的快速发展，学术界开发了一系列工具来准确来源，从CRISPR/CAS技术中得出的基本编辑器已成功地用于治疗由核DNA（NDNA）中点突变引起的疾病（NDNA），但由于该技术的特异性很难变化。Oreticsl靶向约86％的病原体mtDNA点突变。但是，线粒体疾病的发生通常需要突变比超过特定阈值。由于诸如编辑和准确性效率之类的瓶颈，现有的线粒体碱基编辑器很难产生一种线粒体基因突变模型，该模型包含高频突变并显示出临床表型，并且更难治愈相关的疾病。疾病模型的对称性“具有mtDNA和高精度线粒体基因编辑器的重要动物模型基本上是对主要线粒体研究和基因疗法的技术支持。”李·达利（Li Dali）指出。在第一项研究之后，研究小组发现，腺嘌呤脱氨酶DADA-8E活性是决定线粒体基因组中鸟嘌呤（g）中腺嘌呤（a）编辑的主要因素。直到今天，研究团队更改了LADA-8E，并筛选了那些具有重大即兴的人ED活动。变体。这些变体具有明显的NDNA编辑益处，它具有基础编辑工具的高性能导致线粒体开发的可能性。研究小组还引入了裂解片（Staleds）中高度活跃的TADA变体，从而获得了ETD-MTABES。研究结果表明，编辑ETD-MTABES线粒体中许多内源地点的效率比Staleds高出6.9倍，尤其是那些以前难以编辑的阶层，并且这种关系的改善更为重要，同时保持了DNA和RNA OFF靶标的DNA和RNA的较低风险。此外，ETD-MTABE是大鼠线效率的145倍提高的中性。根据ETD-MTABES，研究小组建立了Leigh综合征和感觉性聋人的第一个遗传稳定模型。 Chen Liang说，ETD-MTABE是一种具有超高活性和低靶标的线粒体基础编辑器，为快速建造线索提供了强大的工具鼻虫模型更接近人类疾病，并将促进对线粒体功能和疾病机制的深入研究。病原体突变在体内首次校正。 “在第二项研究中，我们使用了先前工作中开发的线粒体腺嘌呤ETD-MTABE-RW/V28A的编辑来有效，准确地引入与Leigh综合征相关的病原体突变。”李·达利（Li Dali）介绍了49只大鼠带来了几乎单个病原体TC的YETG，平均效率高达54％，而点突变可以很好地遗传。此外，表型实验发现，患有Leigh综合征的大鼠具有明显的摩托车失调和心脏损害，这表明该团队已成功建立了患有Leigh综合征的大鼠模型。为了准确纠正病原体点突变，研究人员是工程师，并改变了60个DDCBE变体，并最终获得了1333nc-ddda11-K1389a的变体降低了“旁观者编辑”的水平。研究人员在肥料卵中注入了最佳的DDCBE变体，该变体在Leigh综合征大鼠模型中几乎具有纯合突变。结果表明，在野生型大鼠水平上，平均53％的病原体mtDNA成功地校正了肌肉和雷综合征模型的肌肉和心脏功能的正常，有效，准确。 “这是世界上第一次在活动物中纠正mtDNA病原体点突变，这为随后研究基因治疗对线粒体遗传性疾病的基因编辑器提供了范式。”陈·梁说。 “我们在开发新的线粒体基因编辑工具方面取得了双重早餐成功，并准确校正原位中的线粒体病原体突变，这为治愈线粒体遗传疾病提供了革命性的技术途径。这些技术产品使大多数患者受益。